4. Berliner Forums der INSIGHT Health: Orphan Drugs – gewollt und dennoch kritisch beäugt

Christian Luley, der Leiter des Berliner Büros von INSIGHT Health, ist erfreut, dass die Diskussionsrunde immer wieder wichtige Entscheidungsträger im Gesundheitswesen erreicht: „Die Teilnehmer schätzen an unserem Forum den offenen Austausch über die Grenzen der verschiedenen Institutionen und Akteure hinweg. Neben einem festen Kern begrüßen wir jedes Mal auch wieder neue Teilnehmer, die die Diskussionen im besonderen Maße befruchten.“

Mit Daten und Fakten zur Entwicklung der Orphan Drugs im deutschen Gesundheitsmarkt eröffnete Dr. André Kleinfeld von INSIGHT Health das Forum und demonstrierte anhand der großen Anzahl zugelassener Arzneimittel für Seltene Erkrankungen die Relevanz des Themas. Der Frage, ob der Nachweis des Zusatznutzens für Orphan Drugs erbracht wird oder ihre Zulassung auf (zu) dünner Datenbasis basiert, widmete sich Prof. Dr. Wolf-Dieter Ludwig von der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft in seinem Vortrag. Er wies vor allem auf die hohe Anzahl von Orphan Drugs für onkologische Erkrankungen hin.

Auf die großen Herausforderungen bei Diagnostik und Auswahl der richtigen Therapie für Seltene Erkrankungen legte Nikolaus Schmitt, Abteilungsleiter Verordnete Leistungen der Barmer GEK, seinen Vortragsschwerpunkt. Er stellte vor allem die Bedeutung des Versorgungsprozesses bei Seltenen Erkrankungen heraus. Alle Teilnehmer waren sich darüber einig, dass die von der EU zur Jahrtausendwende initiierte Förderung neuer Arzneimittel für Seltene Erkrankungen ein wichtiger Schritt gewesen sei, diese Verordnung nun aber hinsichtlich ihrer Zielerreichung überprüft und entsprechend weiterentwickelt werden sollte. Die Sonderregelungen im Rahmen des AMNOG-Prozesses für Orphan Drugs wurden hingegen kontrovers diskutiert.