Erste Gentherapie bei schwerer Hämophilie A – Zusatznutzen kann nicht quantifiziert werden

Für Orphan Drugs wie Roctavian® gilt der medizinische Zusatznutzen entsprechend den gesetzlichen Vorgaben durch die Zulassung als belegt. Der G-BA beschließt nur zu Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens. Für Roctavian® bewertete er hierfür die Ergebnisse einer einarmigen Studie hinsichtlich der patientenrelevanten Endpunkte Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen. Ein vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegter Vorher-Nachher-Vergleich – basierend auf einer Beobachtungsstudie bzw. retrospektiv erhobenen Daten sowie einer Interventionsstudie – konnte aufgrund der erheblichen methodischen Limitationen nicht für die Nutzenbewertung herangezogen werden.

Anwendungsbegleitende Datenerhebung bereits geplant

Der Hersteller des Gentherapeutikums, das US-Unternehmen BioMarin ist vom G-BA bereits aufgefordert, zukünftig Daten aus der klinischen Routineversorgung zu erheben. Mit Start dieser anwendungsbegleitenden Datenerhebung sind alle Ärztinnen und Ärzte, die das Gentherapeutikum einsetzen wollen, verpflichtet, an der Studie teilzunehmen. Ziel ist es, möglichst alle Behandlungen mit Roctavian® zu erfassen und aussagekräftige Daten für eine erneute Nutzenbewertung zu erhalten.

Zudem berät der G-BA derzeit über qualitätssichernde Maßnahmen, die ergänzend zu den Fachinformationen eine hochwertige und möglichst komplikationsfreie Behandlung mit diesem neuartigen Arzneimittel sicherstellen sollen.