Orphan Drugs: Förderung weiterhin von hoher Relevanz

„Forschung und Entwicklung von Orphan Drugs müssen auch weiterhin in vollem Umfang gefördert werden“, sagt der BPI-Hauptgeschäftsführer Dr. Kai Joachimsen. „Die Anreize und die aus ihnen erwachsenen Therapien sind Hoffnungsschimmer für die betroffenen Patientinnen und Patienten. Wir dürfen keine Abstriche machen, wenn es darum geht Therapien zu finden, wo adäquate Behandlungsoptionen bislang fehlen.“

„Investitionsentscheidungen werden pharmazeutischen Unternehmen bereits jetzt schon schwer gemacht“, so Joachimsen. „So wirkt bereits das vor kurzem beschlossene GKV-Finanzstabilisierungsgesetz dem Gedanken der Förderung von Orphan Drugs entgegen: Es erhalten nur noch Arzneimittel einen Sonderstatus im AMNOG, wenn sie unterhalb einer von ehemals 50 auf mittlerweile 30 Millionen Euro reduzierten Jahresumsatzschwelle liegen. Als BPI haben wir mehrfach darauf hingewiesen, dass dies mit einem Rückschritt in der Versorgung von Patientinnen und Patienten mit Seltenen Leiden einhergeht. Umso wichtiger ist es jetzt, dass die zukünftige EU-Arzneimittelgesetzgebung an den bewährten Förderinstrumenten festhält – insbesondere mit Blick auf die Dauer von Marktexklusivitätsrechten“, betont Joachimsen. „Aktuell stehen Orphan Drugs den Patientinnen und Patienten in Deutschland schnell und umfassend zur Verfügung. Dies darf durch geänderte Rahmenbedingungen nicht gefährdet werden. Dass der europäische Rechtsrahmen wirkt, beweisen die Zahlen: Mit Inkrafttreten des Rechtsrahmens gab es immer mehr Orphan Drugs. In den vergangenen fünf Jahren (bis 2021) erfolgten in Deutschland rund 16 Zulassungen pro Jahr.“