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Registerstudie zur Gentherapie mit "Zolgensma" startet

01.02.2022 11:12
Erfahrungswerte aus der klinischen Praxis mit "Zolgensma", einer Gentherapie gegen bestimmte Formen der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Kindern, müssen ab sofort in Registern dokumentiert werden. Ein solches Behandlungsregister für Patientinnen und Patienten mit SMA ist beispielsweise das SMArtCARE-Register. Der pharmazeutische Unternehmer wertet die anonym erfassten Daten regelmäßig aus und übermittelt die Abschlussergebnisse spätestens 2027 an den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA).

Mit der Registerstudie startet erstmals eine vom G-BA veranlasste anwendungsbegleitende Datenerhebung. Ziel ist es, für eine erneute Bewertung des Zusatznutzens von "Zolgensma" gegenüber der Vergleichstherapie "Spinraza" gute Daten zu erhalten.

Prof. Josef Hecken, unparteiischer Vorsitzender des G-BA und Vorsitzender des Unterausschusses Arzneimittel: „Der G-BA kann erst seit 2020 pharmazeutische Unternehmen dazu verpflichten, zu ihrem neuen Arzneimittel systematisch Daten aus der Versorgungspraxis zu erheben und auszuwerten. Dabei geht es um Arzneimittel, die mit einer Sonderzulassung auf den Markt gekommen sind, weil sie beispielsweise eine dringend benötigte Alternative für die Behandlung einer lebensbedrohlichen oder seltenen Krankheit sind. 'Zolgensma' gegen spinale Muskelatrophie ist ein solches Arzneimittel, das zudem als einmalig anzuwendende Gentherapie einen neuen Ansatz der Krankheitsbekämpfung verfolgt. Wir wissen bislang zu wenig darüber, wie der weitere Verlauf ist – lernen die behandelten Kinder beispielsweise sitzen und laufen und wenn ja, wie lange hält der Therapieerfolg an? Wie häufig treten Komplikationen auf, wie schwer sind die Nebenwirkungen? Über die nun startende Registerstudie wird Wissen zu genau diesen Fragestellungen zusammengetragen. Das passiert auf Basis eines Studienprotokolls, das wir sehr sorgfältig mit dem pharmazeutischen Unternehmer abgestimmt haben. Zudem wurde die Versorgungsbefugnis auf solche Leistungserbringer beschränkt, die an der geforderten anwendungsbegleitenden Datenerhebung mitwirken. Auf diesem Weg stellen wir sicher, dass wir die Behandlungserfolge für die betroffenen Kinder dann auch wirklich einschätzen können.“

Datenerhebung aus dem Behandlungsalltag

Im Februar 2021 hat der G-BA vom pharmazeutischen Unternehmer eine anwendungsbegleitende Datenerhebung gefordert. Zuvor wurde das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) beauftragt, im Rahmen einer Konzepterstellung Empfehlungen zu Art, Dauer und Umfang der Erhebung, zur Methodik und zur Auswertung der erhobenen Daten zu geben. Ausgehend vom vorgelegten Konzept des IQWiG und unter Berücksichtigung der Äußerungen im Beteiligungsverfahren – wie z. B. von den Bundesoberbehörden, den wissenschaftlich-medizinischen Fachgesellschaften, der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft und vom betroffenen pharmazeutischen Unternehmer – definierte der G-BA die verbindlichen Details der Datenerhebung.

Nachdem der G-BA nun das vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegte Studienprotokoll und den statistischen Analyseplan unter Auflagen bestätigt hat, kann die Datenerhebung starten. Mit dem Start der Registerstudie darf "Zolgensma" nur dann eingesetzt werden, wenn die behandelnden Ärztinnen und Ärzten die geforderten Daten in einem Register für Patientinnen und Patienten mit SMA dokumentieren. Aufgrund der sehr kleinen Patientengruppe sollen möglichst alle Behandlungen erfasst werden.