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G-BA verbindet Anwendung von "Zolgensma" mit hohen Qualitätsstandards

20.11.2020 12:05
Alle Einrichtungen, die das neuartige Gentherapeutikum "Zolgensma" bei Säuglingen und Kleinkindern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) einsetzen wollen, müssen im Interesse der Patientensicherheit zukünftig hohe Qualitätsstandards einhalten. So sieht es der heute getroffene Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) vor. Ziel der vom G-BA definierten Qualitätsstandards ist es, die besten Voraussetzungen für eine erfolgreiche Behandlung der jungen Patientinnen und Patienten zu schaffen.

Wesentliche Punkte der qualitätssichernden Anforderungen betreffen die Infrastruktur und Organisation der medizinischen Einrichtungen. Nachweislich müssen sie zudem über eine pflegerische und fachärztliche Kompetenz in der Behandlung von neuromuskulären Erkrankungen und speziell der SMA verfügen. Der heute gefasste Beschluss des G-BA tritt in Kraft, wenn das Bundesministerium für Gesundheit innerhalb von zwei Monaten keine rechtlichen Einwände erhebt. Bestehende Behandlungseinrichtungen müssen anschließend innerhalb von 6 Monaten nachweisen, dass sie die Anforderungen erfüllen.

„Eltern genauso wie die behandelnden Ärztinnen und Ärzte verknüpfen riesige Hoffnungen und Erwartungen mit der gentherapeutischen Behandlung von Kindern mit spinaler Muskelatrophie. Denn bislang gibt es kaum Therapiealternativen. Und der Hersteller verspricht Heilung bei einer einmaligen Anwendung. Der Therapieansatz zur Behandlung dieser seltenen und hoch komplexen Erkrankung ist komplett neuartig, deshalb wissen wir naturgemäß leider noch wenig über akute und langfristige Nebenwirkungen oder Komplikationen. Hinzukommt, dass die Datenlage zu diesem Orphan Drug, also einem Arzneimittel gegen seltene Krankheiten, derzeit sehr schwach ist. Der G-BA hat deshalb im Sinne der Patientensicherheit bewusst hohe fachliche Anforderungen an die Erfahrungen der Einrichtungen in Bezug auf die Differentialdiagnostik, die Anwendung und die Nachsorge definiert, um die Therapie auf besonders spezialisierte Behandlungseinrichtungen zu konzentrieren. Krankenhäuser, die diese Qualitätsanforderungen nachweislich erfüllen, sollten aus Sicht des G-BA keine Einzelfallanträge zu der Arzneimitteltherapie mehr stellen müssen. Dieser für die Leistungserbringer sehr wichtige Punkt sollte jedoch auch gesetzlich klargestellt werden. Einen entsprechenden Vorschlag haben die drei unparteiischen Mitglieder in die Diskussion um das Gesundheitsversorgungsweiterentwicklungsgesetz eingebracht“, erläuterte Prof. Josef Hecken, unparteiischer Vorsitzender des G-BA und Vorsitzender des Unterausschusses Arzneimittel.

Zudem gibt Prof. Hecken einen Ausblick auf weitere "Zolgensma"-Beschlüsse: „Bei den Plenumssitzungen Mitte Dezember und voraussichtlich auch Anfang Februar wird "Zolgensma" ebenfalls eine Rolle spielen. Trotz der bislang unvollständigen Datenlage wird der G-BA im Dezember das Bewertungsverfahren zum Ausmaß des Zusatznutzensder Gentherapie vorläufig abschließen – da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der Zusatznutzen aufgrund einer gesetzlichen Grundsatzentscheidung bereits als gegeben. In unseren Entscheidungsunterlagen werden wir auch darstellen, was wir zum therapeutischen Nutzen und den Nebenwirkungen derzeit wissen. Das sind gerade für behandelnde Ärztinnen und Ärzte nochmals wertvolle Informationen. Für Anfang Februar ist ein Beschluss geplant, mit dem wir zum ersten Mal in die sogenannte anwendungsbegleitende Datenerhebung einsteigen werden: Bei 'Zolgensma' wollen wir aus der laufenden Versorgung der Patientinnen und Patienten Daten gewinnen, um den therapeutischen Stand des Arzneimittels im Vergleich zu Alternativen besser beurteilen zu können. Denn bei 'Zolgensma' lagen zum Zeitpunkt der Zulassung noch keine vollständigen klinischen Daten zur Beurteilung des langfristigen Zusatznutzens vor.“



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