Balance zwischen externer und interner Validität
„Nach meiner Meinung soll man in Versorgungsstudien wirklich dazulernen, aber nicht das bereits Erforschte negieren“, erklärte Banik.
Ziel müsse es in jedem Falle sein:
• eine Methodik zu wählen, mit der eine möglichst hohe interne und externe Validität erreichbar ist
• eine Methodik zu wählen, die eine Aussage darüber zulässt, wie sich im Vergleich unterschiedlicher Verfahren und Maßnahmen unter realen Versorgungsbedingungen eine bestmögliche und angemessene Prozess- und Ergebnisqualität für die Nutzer eines Gesundheitssystems herstellen lässt.
Ein Weg, um dahin zu kommen, ist für ihn der Comparative Effectiveness Research (CER), der die Erforschung und Synthese der Ergebnisse zum Vergleich von Nutzen und Schaden unterschiedlicher Interventionen unter Alltagsbedingungen umfasst – mit dem Ziel festzustellen, welche Interventionen für welche Patienten unter spezifischen Bedingungen die effektivsten sind. Für ihn ist CER die „Brücke zwischen Versorgungsstudien laut AMNOG und hochwertiger Versorgungsforschung“.
Wer sich für CER ausspricht, anerkennt auch einen kleinen, aber bedeutsamen Unterschied. Während das den Bewertungen zu Grunde liegende Dossier im AMNOG-Prozess von einem sogenannten PICOT-Schema ausgeht, ist dies bei CER leicht abgewandelt - nämlich in ein PICOS-Schema.
Der letzte, unterschiedliche Buchstabe ist laut Banik aber entscheidend, denn hier kommt das „Setting“ ins Spiel. Wer sich gedanklich vom Studien-Typ zum Studien- oder auch Patientensetting bewegt, erreiche damit wirklich Versorgungsnähe.
Wie auch immer, für Versorgungsforschungsstudien als auch für die neuen von der Politik eingeführten Versorgungsstudien braucht man Versorgungsdaten, die in Deutschland aber oft nicht vorlägen. Banik: „Man kann Prävalenz, Inzidenz und absolute Patientenzahlen innerhalb der GKV nicht begründen, wenn man diese Daten gar nicht hat.“ Darum müsse Versorgungsforschung eine Aufgabe für mehr Beteiligte, auch die Aufgabe der gesetzlichen Versicherungssysteme sein.“ <<
§35b SGB V Abs. 2/2:
„Der Gemeinsame Bundesausschuss kann mit dem pharmazeutischen Unternehmer Versorgungsstudien und die darin zu behandelnden Schwerpunkte vereinbaren. Die Frist zur Vorlage dieser Studien bemisst sich nach der Indikation und dem nötigen Zeitraum zur Bereitstellung valider Daten; sie soll drei Jahre nicht überschreiten. Das Nähere regelt der G-BA in seiner Verfahrensordnung. Die Studien sind auf Kosten des pharmazeutischen Unternehmers bevorzugt in Deutschland durchzuführen.“
Versorgungsstudie – Bedingungen & Zeitpunkt
• Wenn innerhalb von 6 Monaten nach Nutzenbewertung (NB) lt. §35a (mit oder ohne festgestelltem Zusatznutzen!) keine Einigung über den Preis zwischen SpiBu KK und pharmazeutischen Unternehmers (pU) erzielt wurde und Schiedsspruch vorliegt, kann Kosten-Nutzenbewertung nach §35b beantragt werden (§130b; dazu dann Versorgungsstudie)
• Bei Neubewertung nach §35a, auf Antrag des pU (neue wissenschaftliche Erkenntnisse – können „Versorgungsstudie(n)“ umfassen).
• Frühester Beginn einer Versorgungsstudie: > 9 Monate nach initialer Nutzenbewertung §35a (d.h. > 15 Monate nach Markteinführung)
• Vorlage von Ergebnissen einer Versorgungsstudie: 1 Jahr nach Veröffentlichung der NB, d.h. frühestens 18 Monate nach Markteinführung eines neuen Arzneimittels.
• Kosten immer zu Lasten des pU.
• Verfahrensordnung: keine Aussage*
• IQWiG-Methoden 4.0 – nicht speziell zu diesem „Studientyp“
PICOT
Patient, Intervention, Comparator, Outcome, Studien-Typ
PICOS
Patient, Intervention, Comparator, Outcome, Setting
Retroaktive Wirkung
Ob es viele von diesen Verträgen geben wird, stellt Sträter mal dahin; auf jeden Fall wird es den Raum dafür geben, den es bisher so nicht gab. Und dann auch noch den Freiraum, endlich über einen einzigen Sektor und insbesondere über die recht monokausale Betrachtung der Arzneimittelkosten hinaus argumentieren zu können. Denn im Zuge der zur frühen Nutzenbewertung einzureichenden Dossiers findet die noch nicht statt, wie Sträter weiter ausführte: „Wenn im Dossier gefordert wird, Angaben zu Ausgaben in der GKV zu machen, ist hier nicht die sektorübergreifende Dimension gemeint.“
Der Schiedsspruch wird wohl nicht die Ausnahme, sondern eher die Regel werden. „Wir werden mehr Verfahren bekommen als wir bislang alle annehmen“, sagt Sträter. Denn, dass sich alle nach sechs Monaten einigen, „weil sie auf einmal zu höheren Einsichten gelangt sind“, sei ja nicht unbedingt zu erwarten.
Wichtig sei aber zu wissen, dass dieser Schiedsspruch retroaktiv funktioniert, da dieser auf den Beginn des 13. Monats nach dem ersten Inverkehrbringen des betreffenen Produkts zurückwirkt. Das sei auch wichtig für all die Produkte, die von der 6-Monats-Frist profitiert haben, indem sie das Dossier nicht gleich, sondern erst Mitte des Jahres einreichen mussten. „Die Unternehmen werden realisieren müssen“, so Sträter, „dass diese Jahresfrist berechnet wird auf den Zeitpunkt des ersten Inverkehrbringens. Sträter: „Wenn also Ende 2012 der Schiedsspruch kommt, wirkt der auf Januar 2011 zurück.“ Das sei auch wichtig für Rückstellungen.
Die kann das Unternehmen am besten gleich weltweit zurücklegen, denn am Ende des Verfahrens wird bekanntlich der so genannte „Erstattungsbetrag“ festgelegt. Dieser Begriff ist nach Sträter irreführend, weil damit suggeriert wird, dass der Unternehmer damit - ähnlich wie bei einem Rabattvertrag - eine Erstattung an die Kassen gewährt. Doch weil der Gesetzgeber das System auch auf die PKV erstrecken wollte, wurde eingeführt, dass die Erstattung bei Abgabe zu gewähren ist. Mit dem Effekt, dass künftig nach Sträters Wissen in der Lauer-Taxe zwei Preise genannt werden: ein Listenpreis und ein Abrechnungspreis. Sträter: „Wenn das so ist: Dann machen wir uns doch nichts vor, welcher Preis wohl für die Referenzpreiswirkung des gelisteten Arzneimittels herangezogen wird?“
Da Deutschland auf 30, wohl aber sogar auf 82 Länder referenziere, sei das „Deutschlands Beitrag zur weltweiten Kostensenkung im Gesundheitswesen“. <<
Die Frage lautet: Wie?
Würde man dazu den ehemaligen Leiter des IQWiG, Prof. Dr. Peter T. Sawicki, befragen, käme als Antwort: natürlich RCT und nur RCT.
Anders dagegen sein Nachfolger Windeler, der explizit darauf hinweist, dass es – sein O-Ton- „in keiner Weise zentral darauf ankommt, randomisierte kontrollierte Studien zu machen, sondern es zentral und eigentlich ausschließlich darauf ankommt, Nutzen zu belegen“. Wenn jemand der Auffassung sein sollte, dass er das mit Registern gut kann, und dass er das mit Registern ähnlich methodisch überzeugend und fehlerarm machen kann wie mit randomisierten Studien, dann – so Windeler - „bin ich und ist das IQWiG für Registerstudien gerne zu haben“.
Wobei man über die externe Qualität von Registern und von anderen Studientypen dann noch mal im Detail diskutieren müsste. „Ich habe den Eindruck, dass da noch einiges an Begriffsklärungen und -verständnissen sortiert werden muss“, meint Windeler - auch mit Blick auf Glaeske.
In dem Zusammenhang erinnert der IQWiG-Chef an den Grund, warum das AMNOG überhaupt eingeführt wurde. Prioritär sei es der Politik natürlich um die Preise gegangen, sagt Windeler ganz deutlich; aber auch, dass er das zwar als ein legitimes Ziel der Politik anerkennt, aber nicht als das Ziel sieht, was ihn und das IQWiG mit Priorität interessiert. Windeler: „Das IQWiG interessiert, ob mit dieser Bewertung die Arzneimittelversorgung in Deutschland verbessert werden kann.“
Denn in den Begründungen für das Gesetz gebe es mehrere Passagen, die darauf aufmerksam machten, warum es eigentlich Nutzenbewertungen braucht. In diesen Passagen würde nun nicht mangelnde externe Validität beklagt, sondern eine unbefriedigende Datenlage, eine geringe Aussagekraft der für die Zulassung durchgeführten Studien und zu patientenrelevanten Endpunkten. „Der Hauptgrund für das AMNOG ist ein Defizit im Zusammenhang zwischen Aussagen zu patientenrelevanten Endpunkten und zum Nutzen im Spannungsfeld zwischen den Anforderungen der Zulassung und dem, was man eigentlich wirklich für die Versorgung von gesetzlich versicherten Menschen braucht“, sagt der IQWiG-Chef.
Nutzen-Ausmaße offen
Wer solches möchte, muss sich den Nutzen genauer betrachten, zum einen den Nutzenbegriff, den der Gesetzgeber ins ANMOG geschrieben hat, zum anderen den Nutzen, der in der entsprechenden Rechtsverordnung definiert wurde.
Bei der ersten frühen Nutzenbewertung (siehe „MA&HP“ 11/11) stand das IQWiG nun vor der laut Windeler „sehr gravierenden Herausforderung“, sich ohne entsprechende Vorgaben mit dem Ausmaß des Zusatznutzens beschäftigen zu müssen. Das IQWiG hätte bei der ersten Bewertung auch einfach sagen können: „Wir finden, dass der Zusatznutzen beträchtlich ist.“ Statt dessen habe das Institut versucht, die Stufen des Zusatznutzens laut Rechtsverordnung zu operationalisieren:
1. Erheblicher Zusatznutzen
2. Beträchtlicher Zusatznutzen
3. Geringer Zusatznutzen
4. Nicht quantifizierbarer Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage es nicht zulässt
5. Kein Zusatznutzen belegbar
6. Geringerer Nutzen als der der zweckmäßigen Vergleichstherapie
Für das Institut wären die ersten drei wichtig, und hier besonders die erste, sagt Windeler, weil sie eine erhebliche, mit gravierenden, sehr substanziell formulierten Begriffen – wie „nachhaltig“ oder „bisher nicht erreichte große Verbesserung, Heilung, weitgehende Freiheit von Nebenwirkungen“ - versehene „herausgehobene Kategorie“ sei. Nun wäre das IQWiG vor der schwierigen Frage gestanden, Grenzen zwischen „erheblich“, „beträchtlich“ und „gering“ festzulegen.
Das habe darum das IQWiG für diese einzelnen Bereiche mal festgelegt, wobei sich Windeler gleich selbst verbessert und berichtigt: „vorgeschlagen“. Und weil dem IQWiG in der näheren Beschreibung der (sicher wichtige) Begriff „Lebensqualität“ fehlt, wurde der nebenbei gleich mal dazu gefügt.
Das sei alles im Internet nachzulesen, wobei diese Öffentlichkeit und Transparenz im Bewertungsverfahren allein schon ein Wert an sich des AMNOG sei. Das alles ist demnach die Basis der nächsten frühen Nutzenbewertungen. Mithin ist die Operationalisierung des Nutzens etwas, auf das sich die Industrie durchaus einstellen muss.
Der G-BA zieht nicht mit
Doch ist der G-BA mit dem Alleingang des von ihm beauftragten Instituts gar nicht so glücklich. So übernimmt der G-BA „die vom IQWiG vorgeschlagene Methodik zur Operationalisierung des Ausmaßes des Zusatznutzens“ wider Erwarten nicht, vielmehr entscheide der G-BA zur Zeit alleine nach den Kriterien der Rechtsverordnung, also ohne Hinzuziehung von Schwellenwerten oder ähnlichem, wie Kai Fortelka, Referent für Presse- und Öffentlichkeitsarbeit im Stabsbereich Öffentlichkeitsarbeit und Kommunikation des G-BA erklärt.
In dem Zusammenhang ist auch die endgültige Entscheidung zum Ausmaß des medizinischen Zusatznutzens von Ticagrelor („Brilique“) seitens des G-BA zu verstehen. Die positive Entscheidung des Ausschusses entspricht zwar in weiten Teilen der Beurteilung des IQWiG, jedoch hat der G-BA zusätzlich eine weitere Subgruppe definiert und wiederum in dieser einen Zusatznutzen für Ticagrelor anerkannt.
Auch vfa-Hauptgeschäftsführerin Birgit Fischer freut sich, dass der G-BA „als Herr des Verfahrens“ der IQWiG-Bewertung nur zum Teil gefolgt sei, indem er die IQWiG-Methodik zur Klassifizierung des Zusatznutzens nicht angewandt habe. Das zeige, dass im Grundsätzlichen noch erhebliche Unsicherheiten bestehen, die für zukünftige Verfahren geklärt werden müssen. Fischer: „Patienten wie übrigens auch die beteiligten Pharma-Unternehmen brauchen die Gewissheit, dass die frühe Nutzenbewertung auf gefestigten methodischen Standards ruht. Schließlich sind Erstattungsentscheidungen aus Sicht des Patienten Entscheidungen darüber, wer etwas bekommt und wer nicht.“
Genau dieser Forderung nach gefestigten Standards kommt der G-BA nach, indem er gerade bei der enorm wichtigen Definition des Ausmaßes des Zusatznutzens eine breitere Diskussion zu geeigneten Kriterien zur Einstufung des Zusatznutzens anstoßen möchte, wozu Anfang des Jahres Workshops mit Beteiligung von Fachkreisen durchgeführt werden.
Problemfall 1: zweckmäßige Vergleichstherapie
Für Hersteller AstraZeneca ging mit der abschließenden G-BA-Bewertung eine Zeit des Bangens und Hoffens vorbei. Zumal eine Zeit, für die sich das Unternehmen aktiv entschieden hat: Denn die Markteinführung des Produktes wäre noch im Jahr 2010 möglich gewesen; also noch vor Inkrafttreten des Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzes zum 1. Januar 2011.
„Wir freuen uns über die positive Entscheidung zu Ticagrelor für die große Mehrheit der Patienten. Das ist ein sehr gutes Ergebnis für eine Innovation, die bei breitem Einsatz die Sterberate von Herzinfarktpatienten spürbar senken wird“, sagt Dr. Claus Runge, Vice President Corporate Affairs bei AstraZeneca. „Für den kleineren Teil der Patienten konnte im Verfahren selbst keine für alle Seiten befriedigende Lösung hinsichtlich der Auswahl der Vergleichstherapie gefunden werden,“ erklärt Runge mit Blick auf die G-BA-Wertung, der anders als das IQWiG einen Zusatznutzen für etwa 80 Prozent aller ACS-Patienten anerkannt hat.
Für die restlichen 20 Prozent aber hätte der G-BA formale Kriterien angeführt, nicht aber die Realität in der Patientenversorgung, so Runge.
Problemfall 2: Off Label
Die Realität ist eben ein gerade bei der im Dossier zu „Ticagrelor“ (und auch vom BfARM anerkannten) „genutzten Vergleichstherapie anscheinend weit verbreiteter und bisher unhinterfragter Off-Label-Use von Clopidrogrel. Was die Deutschen stört, stört europäische Nachbarn gar nicht: Andere, im übrigen für ihre sehr kritischen Bewertungen bekannte Bewertungsinstitutionen wie das britische NICE, das schottische SMC oder die dänische HTA-Agentur bewerten anders als Deutschland analog der europäischen Zulassungsstudie für Ticagrelor (PLATO), in der durchgängig mit Clopidogrel verglichen wurde, und empfehlen allesamt den breiten Einsatz von Ticagrelor bei AKS.
Hier kann man durchaus von einem deutschen Sonderweg sprechen, da sich im Moment nun mal die Vorgehensweise des G-BA und des IQWiG am Zulassungsstatus der Medikamente orientieren muss.
Bei Ticagrelor ist genau das der Fall: Die vom Unternehmen auch in den Zulassungstudien genutzte Vergleichstherapie hat in den definierten Subgruppen überhaupt keine Zulassung. Überraschenderweise für viele Anwender übrigens, wie Windeler fast süffisant bemerkt.
Doch das nützt dem Unternehmen zur Zeit recht wenig, denn laut Verfahrensordnung kann eine Vergleichstherapie eben nur dann herangezogen werden, wenn sie eine Zulassung hat. Windelers Anregung: „Diese ganze Thematik Zulassungsstatus und damit auch die des Off Label-Use gewinnt im AMNOG eine neue und ganz andere Bedeutung, die sicherlich auch genereller angepackt werden muss.“
„Das Verfahren, dem wir uns mit Ticagrelor freiwillig gestellt haben, hat uns viel abverlangt“, sagt auch darum Runge. Dennoch sei es angesichts der neuen Herausforderungen für alle Beteiligten fair abgelaufen und von gegenseitigem Respekt geprägt gewesen - auch „wenn wir in der Sache zum Teil unterschiedliche Auffassungen vertreten“. <<
Das Efficacy/Effectiveness-Verständnis von Windeler
http://www.ebm-netzwerk.de/grundlagen/images/efficacy_and_effectiveness.pdf
Das Efficacy/Effectiveness-Verständnis von Glaeske
http://www.zes.uni-bremen.de/GAZESse/201101/GG_Onkologiegutachten%20BMG%20Jan%202011.pdf
VerfO § 5 Abs. 7 Quantifizierung des Zusatznutzens
1. Ein erheblicher Zusatznutzen liegt vor, wenn eine nachhaltige und gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie bisher nicht erreichte große Verbesserung des therapierelevanten Nutzens im Sinne von § 2 Absatz 3 erreicht wird, insbesondere eine Heilung der Erkrankung, eine erhebliche Verlängerung der Überlebensdauer, eine langfristige Freiheit von schwerwiegenden Symptomen oder die weitgehende Vermeidung schwerwiegender Nebenwirkungen;
2. ein beträchtlicher Zusatznutzen liegt vor, wenn eine gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie bisher nicht erreichte deutliche Verbesserung des therapierelevanten Nutzens im Sinne von § 2 Absatz 3 erreicht wird, insbesondere eine Abschwächung schwerwiegender Symptome, eine moderate Verlängerung der Lebensdauer, eine für die Patientinnen und Patienten spürbare Linderung der Erkrankung, eine relevante Vermeidung schwerwiegender Nebenwirkungen oder eine bedeutsame Vermeidung anderer Nebenwirkungen.
3. ein geringer Zusatznutzen liegt vor, wenn eine gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie bisher nicht erreichte moderate und nicht nur geringfügige Verbesserung des therapierelevanten Nutzens im Sinne von § 2 Absatz 3 erreicht wird, insbesondere eine Verringerung von nicht schwerwiegenden Symptomen der Erkrankung oder eine relevante Vermeidung von Nebenwirkungen;
4. ein Zusatznutzen liegt vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datengrundlage dies nicht zulässt;
5. es ist kein Zusatznutzen belegt
6. der Nutzen des zu bewertenden Arzneimittels ist geringer als der Nutzen der zweckmäßigen Vergleichstherapie; § 7 Absatz 2 Satz 6 bleibt unberührt.
VerfO § 6 Zweckmäßige Vergleichstherapie
(1) Zweckmäßige Vergleichstherapie ist diejenige Therapie, deren Nutzen mit dem Nutzen eines Arzneimittels mit neuen Wirkstoffen für die Nutzenbewertung nach § 35a SGB V verglichen wird.
(2) Die zweckmäßige Vergleichstherapie ist regelhaft zu bestimmen nach Maßstäben, die sich aus den internationalen Standards der evidenzbasierten Medizin ergeben. Bei mehreren Alternativen ist die wirtschaftlichere Therapie zu wählen, vorzugsweise eine Therapie, für die ein Festbetrag gilt.
(3) Die zweckmäßige Vergleichstherapie muss eine nach dem allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse zweckmäßige Therapie im Anwendungsgebiet sein (§ 12 SGB V), vorzugsweise eine Therapie, für die Endpunktstudien vorliegen und die sich in der praktischen Anwendung bewährt hat, soweit nicht Richtlinien nach § 92 Absatz 1 SGB V oder das Wirtschaftlichkeitsgebot dagegen sprechen. 2 Bei der Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie sind insbesondere folgende Kriterien zu berücksichtigen:
1. Sofern als Vergleichstherapie eine Arzneimittelanwendung in Betracht kommt, muss das Arzneimittel grundsätzlich eine Zulassung für das Anwendungsgebiet haben.
<< Im Wesentlichen sind das zwei Dinge, die wir kritisieren: die mangelnde Transparenz im Prozess und die Festlegung der Vergleichstherapie. >>
Was hätten Sie für praxisnahe Verbesserungsvorschläge an die Adresse des G-BA?
Als vorbildlich stufe ich beispielsweise den Registrierungsprozess bei der EMA oder FDA ein. Im Laufe des Zulassungsprozesses entstehen häufig Nachfragen, wie man das und jenes interpretieren könne. Was ich an diesem Prozess sehr schätze, ist die Möglichkeit, einen richtigen Dialog zwischen den Experten der EMA oder FDA mit unseren Experten im Haus. Offene Fragestellungen und Themen werden auf einer guten wissenschaftlichen und fachlichen Basis diskutiert, um damit letztlich zu einem besseren und professionelleren Verständnis zu gelangen. Genau diesen Prozess würden wir uns auch in der Interaktion mit dem G-BA wünschen.
Sie sind mit Ihrer Entscheidung bewusst auch offensiv in die Öffentlichkeit gegangen. Erwarten Sie Verständnis von Seiten der Bevölkerung bzw. von Seiten der Patienten? Befürchten Sie nicht eher einen Imageschaden für Ihr Unternehmen so nach dem Motto „Der Pharmaindustrie geht es doch vor allem wieder nur um Profit und Geld“?
Ich denke, es ist wichtig, dass die Öffentlichkeit versteht, was hier passiert. Und dass die Öffentlichkeit auch nachvollziehen kann, warum wir diesen Weg gewählt haben. Das war für uns als Unternehmen Boehringer Ingelheim und Lilly mit Sicherheit keine leichte Entscheidung. Zum einen gibt es mit Sicherheit viele Patienten, die mit Unverständnis auf unsere Entscheidung reagieren, wenn sie die Hintergründe nicht verstehen. Deshalb machen wir unseren Schritt auch öffentlich. Zum anderen haben wir als Unternehmen nicht nur eine bedeutende Sorgfaltspflicht gegenüber unseren Patienten, sondern natürlich auch gegenüber unseren Mitarbeitern. Wir brauchen als Boehringer Ingelheim eine langfristige Perspektive, damit wir in Deutschland auch weiterhin 10.000 Mitarbeiter beschäftigt halten und hier Forschung/Entwicklung und Produktion betreiben können. Für uns war deshalb der derzeitige, völlig unkalkulierbare Ausgang Anlass zu sagen: Solange für uns nicht klar ist, in welche Richtung das geht, bleiben wir bei unserer Entscheidung und nehmen auch ökonomische Nachteile in Kauf.
Wie erklären Sie einem Diabetes-Patienten, warum sie das Medikament in Deutschland vorerst nicht auf den Markt bringen?
Um das erklären zu können, muss ich etwas weiter ausholen. Das Unternehmensziel von Boehringer Ingelheim lautet, innovative Arzneimittel zu entwickeln und den Patienten zur Verfügung zu stellen. Und das wollen wir auch langfristig machen. Doch um langfristig neue Arzneimittel mit innovativem Charakter entwickeln zu können, braucht man Planungssicherheit und auch angemessene Preise. Was oft vergessen wird: Einer marktreifen Entwicklung liegen zwölf bis vierzehn Jahre intensiver Forschung und Entwicklung zugrunde. Dann muss ich als Unternehmen auch die Gewissheit haben, dass ich mein Produkt zu einem adäquaten Preis vermarkten kann. Wie bereits gesagt, stellen wir uns mit „Trajenta“ ganz bewusst dem Prozess der frühen Nutzenbewertung, um damit auch Klarheit zu bekommen. Die Verschiebung der Markteinführung in Deutschland, die uns sowieso schon beträchtlichen ökonomischen Schaden bringt, ist für uns und auch im Sinne der Patienten „das kleinere Übel“, wenn Sie so wollen. Wir warten ein paar Monate, immer in der Hoffnung, dass wir gemeinsam mit dem G-BA zu einer vernünftigen Lösung kommen. Ich bin sicher, dass die Patienten verstehen, dass wir hier auf einer grundsätzlichen und angemessenen Lösung beharren. Die zentrale Frage ist doch, wie wir zukünftig mit innovativen Arzneimitteln verfahren wollen. Ich sehe uns jetzt ganz klar an einer entscheidenden Wegkreuzung. Wir wollen wenigstens, dass unser neues Medikament in seinem Kontext verstanden und beurteilt wird. Und so lange das nicht gegeben ist, müssen wir hier eine Grundsatzdiskussion führen.
Ihre Entscheidung soll eine allgemeine Grundsatzdiskussion auslösen?
Genau. Wir wollen zunächst für uns die beiden bereits genannten Punkte geklärt haben: Nämlich die Frage nach den Bewertungskriterien und was die angemessene Vergleichstherapie ist. Diese beiden sehr grundsätzlichen Themen im AMNOG müssen jetzt ausdiskutiert werden.
Es wird von Ihrer Seite die Vermutung laut, dass es politisch gewollt sei, die Preise in Deutschland unter den europäischen Durchschnittspreis fallen zu lassen. Sollte diese von Ihnen befürchtete Entwicklung tatsächlich eintreten, welche Folgen befürchten Sie für das Preisreferenzland Deutschland?
<< Die zentrale Frage ist doch, wie wir zukünftig mit innovativen Arzneimitteln verfahren wollen. Ich sehe uns jetzt ganz klar an einer entscheidenden Wegkreuzung. >>
In der politischen Diskussion geht es ja nun schon seit längerem um eine deutliche Absenkung der Arzneimittelkosten. Das geht nur – und darüber sind wir uns natürlich auch im Klaren - über eine Absenkung der Preise. Die demografische Entwicklung und die Zunahme chronischer Erkrankungen in Deutschland tragen natürlich ihren Teil zu diesen Erwägungen bei. In diesem Zusammenhang muss man meines Erachtens Lösungen im Sinne einer ganzheitlichen Versorgungssituation diskutieren und nicht immer nur die Arzneimittelpreise isoliert betrachten.
Vor gut einem Jahr wurden die Zwangsrabatte eingeführt, und die Preise wurden für 3,5 Jahre eingefroren – allein diese politischen Entscheidungen wirken sich schon sehr massiv aus und drücken auf die Preise eingeführter Substanzen. Durch das AMNOG werden nun alle Neueinführungen der beschriebenen frühen Nutzenbewertung unterworfen und später sollen auch noch Produkte aus dem Bestandsmarkt folgen. Das nimmt uns die Luft zum Atmen und dem Standort Deutschland den Anreiz zur medizinischen Forschung.
Im § 130 b des AMNOG steht ja auch, dass der Rabatt auf den Abgabepreis hinterher offen gelegt wird. Diese Entscheidung gibt Deutschland als europäisches Preisreferenzland ein zusätzliches kritisches Gewicht. Die Firmen müssen sich auf diese neue Sachlage einstellen. Was uns Sorge macht, ist, dass der tatsächliche Wert eines innovativen Arzneimittels in Deutschland deutlich in Frage gestellt wird. Unser Produkt „Trajenta“, das dem Diabetespatienten deutlich belegte Therapieverbesserungen bringt, ist komplett in Deutschland entwickelt worden und wird hier hergestellt. Da ist es meines Erachtens schon sehr traurig, dass wir dann ausgerechnet in Deutschland nicht auf den Markt gehen können. Insofern löst das natürlich auch eine wichtige Grundsatzdiskussion aus: Wollen wir als innovatives und forschungsorientiertes Land moderne Arzneimittel weiterhin fördern oder wollen wir es nicht?
Sehen Sie langfristig also auch Folgen für den Pharmastandort Deutschland?
Langfristig ja. Das sind mit Sicherheit keine Entscheidungen, die über Nacht getroffen werden, sondern das ist ein schleichender und langwieriger Prozess. Die Entwicklungszyklen in unserer Branche sind sehr lang, aber wenn dort Grundsatzentscheidungen getroffen werden, dann sind sie meist auch unumkehrbar. Deutschland möchte sich als Forschungsstandort und als Land der Innovationen positionieren. Aber einige politische Entscheidungen widersprechen ganz klar dieser gewünschten Positionierung.
Herr Dr. Günster, vielen Dank für das Gespräch. <<
Das Gespräch führte Jutta Mutschler, Leitende Redakteurin „MA&HP“.
Details zum sektorübergreifenden Versorgungsausschuss (S-VA)
Der S-VA soll nach Aussage des Konzeptpapiers folgende Befugnisse und Aufträge erhalten:
• Die Möglichkeit, Planungsbezirke, bei Bedarf auch nur bezogen auf einzelne Arztgruppen, kleinräumiger und flexibler zu gestalten, um die Sitzverteilung besser steuern zu können. Heute sind die Planungsbezirke oftmals zu großräumig und wenig zielgenau ausgerichtet. Es darf nicht sein, dass die Überversorgung einer größeren Kreisstadt oder eines Stadtteils (etwa in Berlin, das mit 3,5 Mio. Einwohnern ein einziger Planungsbezirk ist) die Unterversorgung der kleineren Nachbarorte oder eines anderen Stadtteils statistisch nivelliert.
• Bei der Versorgungsplanung soll unterschieden werden können zwischen primärärztlicher Versorgung mit Haus-, Kinder- und Frauenärzten, der allgemeinen fachärztlichen Versorgung und der spezialisierten fachärztlichen Versorgung (insbesondere hochspezialisierte Fachärzte). Es sind jeweils abgestuft ein unterschiedliches Maß an Flächendeckung und Wohnortnähe zu bestimmen. Dabei ist zu prüfen, ob statt der reinen Planung nach Köpfen auch eine Planung unter Berücksichtigung der tatsächlichen ärztlichen Zeitkapazität umsetzbar ist.
• In einem sektorübergreifenden Ansatz ist auch das Potential des ambulanten Angebotes der Krankenhäuser in einer unterversorgten Region zu berücksichtigen. Darin liegt auch eine große Chance zur Lösung von Konflikten, etwa bei der Umsetzung des § 116b SGB V und anderer strittiger Fragen an der Schnittstelle ambulanter und stationärer Versor-gung. Dabei sind in unterversorgten Gebieten Institutsermächtigungen gegenüber Einzelermächtigungen zu bevorzugen.
• Den besonderen Anforderungen sowohl ländlicher als auch urbaner Strukturen ist Rechnung zu tragen. Die ärztliche Vergütung, die Organisation von Notdiensten und die Zulassungssteuerung müssen die unterschiedlichen Ausgangslagen in Metropolregionen und auf dem Land viel stärker berücksichtigen (können). Dazu gehört eine Orientierung der Versorgungsplanung an Erreichbarkeits- und Entfernungskriterien aus Sicht der Patienten.
• Um flexibel auch finanzielle Anreize für die Niederlassung in unterversorgten oder drohend unterversorgten Gebieten setzen zu können, erhält der Ausschuss die Möglichkeit, über einen neu einzurichtenden Strukturfonds, in dem ein Prozent der Gesamtvergütung der jeweiligen Kassenärztlichen Vereinigung einfließen könnte, gezielte Maßnahmen zu ergreifen. Dazu könnten etwa Investitionskostenzuschüsse, Vergütungszuschläge oder auch die Förderung von Studenten gehören.
• Die konsequente Neuorganisation der Notdienstbezirke in den ländlichen Räumen hin zu weniger und dafür größeren Bezirken, so dass sich für den einzelnen Arzt die Zahl der Bereitschaftsdienste reduziert. Das Notdienstangebot der Krankenhäuser muss dabei mit einbezogen und beide Angebote idealerweise integriert werden. In diesem Zusammenhang ist die generelle Verpflichtung für niedergelassene Ärzte, am allgemeinärztlichen Notdienst teilzunehmen, zu überprüfen. Viele Fachärzte sind dazu fachlich gar nicht mehr in der Lage und delegieren ihre Verpflichtung an andere Ärzte. Die sektorübergreifende Zentralisierung des Notdienstangebotes bietet so die Chance, die Versorgung qualitativ zu verbessern, verlässliche und verbindliche, in der Region bekannte Anlaufstellen zu definieren und durch die sich ergebende Entlastung die ärztliche Niederlassung attraktiver zu machen. Dabei muss der Spagat zwischen einer höheren, weil mit geringeren Dienstpflichten verbundenen Attraktivität für den Arzt und der für die Patienten zumutbaren Entfernungen gelingen; Hausbesuche müssen Teil der Notdienstversorgung bleiben. Dies erfordert auch eine angemessene Honorierung des Notdienstangebotes.
Deswegen wird vorgeschlagen, dass künftig sichergestellt werden müsse, dass die Leitung in der medizinischen Versorgung eines MVZ rechtlich wie praktisch in ärztlicher Hand liegt, aber ebenso die sich aus dem Berufsrecht ergebende Therapie- und Weisungsfreiheit gewährleistet ist.
Um das zu erleichtern, soll nach Meinung der CSU-Gesundheitspolitiker die Rechtsform für MVZ auf Personengesellschaften und GmbHs beschränkt werden, während alle anderen Rechtsformen - wie Aktiengesellschaften - ausgeschlossen werden sollen.
Gleichstellung Vertragsarzt/MVZ
Doch auch Vertragsärzte müssten den MVZ in ihren Möglichkeiten gleichgestellt sein, insbesondere im Berufs- und Vertragsarzt-recht - was auch umgekehrt gelte. Denn nur so gebe es in Zukunft „gleich lange Spieße“.
Durch eine künftig über die S-VA kleinräumigere Versorgungsplanung solle zudem verhindert werden, dass MVZ Vertragsarztsitze in unterversorgten Gebieten innerhalb eines Landkreises oder Planungsbezirkes aufkaufen und an ihren Sitz verlegen können. Dies könne einhergehen mit der Auflage, durch Zweigstellen unterversorgte Bereiche mit zu betreuen.
Umgekehrt müsse es für einen bei einem MVZ (oder auch einem Vertragsarzt) angestellten Arzt aber auch möglich sein, eine eigene Zulassung zur vertragsärztlichen Versorgung zu erhalten, wenn das MVZ (oder der anstellende Vertragsarzt) auf diese Zulassung verzichten.
Grundsätzlich seien die Möglichkeiten, einen Vertragsarztsitz aus einem MVZ oder eine Praxis wieder herauszulösen zu flexibilisieren und anzugleichen.
Mobile Arztstationen, in denen Ärzte verschiedener Fachrichtungen regelmäßig, etwa an bestimmten Wochentagen, in ländlichen Regionen Sprechstunden anbieten, sind für die CSU eine weitere flexible Form, die medizinische Versorgung - gegebenenfalls mit angestellten Ärzten - sicherzustellen.
„Ein Teil des Gesamtkonzepts“
„Die Union hält an dem Ziel einer flächendeckenden medizinischen Versorgung in Deutschland fest. Angesichts eines zunehmenden Ärztemangels auf dem Land, der Altersstruktur der niedergelassenen Ärzte und des stark steigenden Anteils der Medizinstudentinnen ist dies eine große Herausforderung. Auch in den anderen Gesundheitsberufen wird der Bedarf an qualifiziertem Nachwuchs in den nächsten Jahren enorm wachsen. Es bedarf daher grundsätzlich einer Abkehr von der heutigen Systematik der Bedarfsplanung - hin zu einer auf den Patienten bezogenen Versorgungsorientierung. Da die Ursachen von vielschichtiger Natur sind, ist es erforderlich, zeitnah ein Bündel sachgerechter Maßnahmen zu ergreifen, um den für die Qualität der Patientenversorgung zu erwartenden negativen Folgen des Ärztemangels frühzeitig und nachhaltig zu begegnen. Dabei dürfen die Maßnahmen nicht nur auf den bestehenden Versorgungs- und Planungsstrukturen aufsetzen. Diese konnten und können nicht verhindern, dass es in einem insgesamt eher durch Hoch- und Überversorgung geprägten Land überhaupt zu Versorgungsengpässen kommt. Es werden kreative Maßnahmen und Ideen notwendig sein, um die Tätigkeit in der medizinischen Versorgung im und für den ländlichen Raum attraktiv zu halten. Darüber hinaus sind weitere Strukturreformen nötig, um bestehende Versorgungsprobleme zu lösen und unnötige Kosten zu vermeiden. Dazu gehört es ausdrücklich auch, vorhandene Effizienzreserven an der Sektorengrenze ambulanter und stationärer Versorgung zu heben und Fehlsteuerungen zu vermeiden. Erst eine solche Reform der medizinischen Versorgung in Deutschland ergänzt die zurückliegende Finanzierungsreform zu einem Gesamtkonzept.“
Ein Modell wäre, dass der Hausarzt in einem Dorf nur an zwei bis drei Tagen der Woche präsent ist, in der restlichen Zeit wird die Praxis abwechselnd von Fachärzten besetzt. Dadurch könnte die Grundversorgung in größeren Gebieten mit weniger Ärzten gewährleistet werden. Sie kann so auch eine Form der Filialisierung von Praxen darstellen. Die betroffenen Kommunen seien zudem aufgefordert, sich finanziell, organisatorisch und planungsrechtlich an der Einrichtung solcher Arztstationen zu beteiligen.
Gleichstellung Arzt/Krankenhaus
„Gleich lange Spieße“ werden nicht nur zwischen Vertragsärzten und MVZ gefordert, sondern auch als Maßgabe für einheitliche Rahmenbedingungen und Vergütungen an der Sektorengrenze gesehen. Will heißen: Künftig soll es gleiche Voraussetzungen in der ambulanten Versorgung geben, in denen sowohl niedergelassene Ärzte als auch stationäre Einrichtungen aktiv sind.
Dafür braucht es nach Meinung der Gesundheitspolitker einen sektorübergreifenden Ordnungsrahmen, wozu vor allem einheitliche Qualitätskriterien für die Erbringung solcher Leistungen zählen würden. Dazu gehöre eine Regelung, dass künftig auch am Krankenhaus jeder Arzt die für niedergelassene Ärzte geltende Mindestmenge erfüllen muss. Zumindest müsse die nötige Facharztkompetenz sowie ent-sprechend qualifiziertes Personal ausreichend und dauerhaft verfügbar sein.
Ebenso wird die Einführung einer einheitlichen pauschalierten Vergütung für ärztliche Leistungen, die sowohl im niedergelassenen Bereich als auch am Krankenhaus erbracht werden können, angeregt. Dies gelte insbesondere für die Leistungen nach §115b (ambulantes Operieren) und 116b SGB V. Aber auch die vor- und nachoperativen ambulanten Leistungen sollten Bestandteil der Pauschale sein.
Und auch hier kommt nach Willen der Politiker wieder der sektorübergreifende regionale Versorgungsausschuss (S-VA) ins Spiel: Er soll auch für diesen Bereich einheitlich die Zulassungsentscheidung treffen. Alternativ könne aber auch darüber nachgedacht werden, spezialärztliche Bereiche (§§ 115b und 116b SGB V) ausschließlich in die Obhut selektivvertraglicher Vereinbarungen zu stellen. In diesem Fall müsste der S-VA zumindest das von den Krankenkassen für ihre Versicherten sicherzustellende Mindestangebot definieren.
Um die Kooperation von niedergelassenen Ärzten und Krankenhäusern zu stärken, soll deren Zusammenarbeit ganz praktisch vereinfacht werden. Dazu werden folgende Maßnahmen vorgeschlagen:
• Flexiblere Gestatung der Beschränkung der Mitarbeit von niedergelassenen Ärzten in Krankenhäusern (bisher: 13 Stunden pro Woche)
• Stärkung des Belegarztwesens, mit dem Ziel, im ländlichen Raum stationäre Fachabteilungen und die durch das Belegarztwesen gelebte sektorübergreifende und kostengünstige Versorgung aufrechterhalten zu können. Hierzu muss die Vergütung leistungsgerecht sein. Vor diesem Hintergrund ist auf Seiten der Krankenhäuser der bereits bisher praktizierte Ansatz der gesonderten Kostenkalkulation für DRG-Belegfallpauschalen konsequent weiter zu verfolgen. Und im Rahmen der Gesamtvergütung ist ebenfalls eine sachgerechte Bewertung der Leistungen im einheitlichen Bewertungsmaßstab (EBM) notwendig.
• Eine Verbesserung des Entlassmanagements nach einer Krankenhausbehandlung, da sich die mit der Einführung eines verpflichtenden Entlassmanagements (§ 11 Abs. 4 SGB V) verbundenen Erwartungen sich in der Praxis nicht erfüllt hätten. <<
Vier grundsätzliche Fragen zu klären
Vor der Erstellung des Dossiers müssten zunächst vier grundsätzliche Fragen geklärt werden. Frage Nummer eins lautet: „Welcher Hersteller wird als erstes aufgefordert?“ Daran anknüpfend folgt die Frage, ob ein Beratungsgespräch mit dem G-BA geplant sei. Drittens welches Bewertungsergebnis beziehungsweise welcher Zusatznutzen erwartet werde. Und zuletzt: „Ist eine Stellungnahme zur eigenen Bewertung geplant? Und wie werden die Wettbewerber Stellung beziehen?“ Diese Fragen sollten vor der Erstellung geklärt werden, „um einen roten Faden in die Argumentationskette zu bekommen“.
Vor der endgültigen Einreichung sollte das Dossier unbedingt nochmals auf die Qualität bestimmter Aspekte hin überprüft werden, wie zum Beispiel die Vollständigkeit der Studien, Abgleich mit rechtlichen Vorgaben, inhaltliche Konsistenzkontrolle, Prüfung der Orthografie und last but not least: „Spiegeln sich die Corporate-Identity-Vorgaben des Unternehmens auch im Dossier wider?“
Ein entscheidendes Problem bei der Erstellung der Dossiers liegt nach Einschätzung von Thomas Ecker im vorgegebenen zeitlichen Rahmen: „Ohne Qualitätsverlust ist die Erstellung des Dossiers kaum schneller als in 20 Wochen zu bewerkstelligen.“ Die 12-Wochen-Frist halte er für eher unrealistisch. Die Erstellung eines Dossiers gliedere sich in vier Phasen: Scoping Workshop, Erstellung des Argumentationsgerüstes, First Draft und dann schließlich die Finalisierung und Kontrolle. „Im Scoping Workshop werden zentrale Fragen im Projektteam abgestimmt“, so Ecker. Fragen wie „Was sind die relevanten Eckpunkte?“, „Wie viele Patienten sind zu erwarten?“ und „Was ist die zweckmäßige Vergleichstherapie?“ müssten in dieser Phase geklärt werden. „Das Argumentationsgerüst fasst im Anschluss die wesentlichen Fakten für den Nachweis des angestrebten Zusatznutzens konsistent zusammen.“ In der dritten Phase werde die Evidenz für den Nutzennachweis als Textdokument aufbereitet und schließlich erfolge dann die Qualitätskontrolle. Ecker mahnte die Zuhörer, insbesondere auch auf die Vollständigkeit der Daten im Dossier zu achten. „Denn alles was fehlt, kann im Zweifel gegen Sie verwendet werden.“
18 Kostendämpfungsgesetze in 20 Jahren
In seinem Vortrag „Innovative Direktverträge - Positionen der Pharmaunternehmen“ warf Dr. Bernd Wegener, Vorstandsvorsitzender des Bundesverbands der pharmazeutischen Industrie (BPI), einen Blick zurück auf die unternehmerischen Herausforderungen der letzten zwei Jahrzehnte aus Sicht der pharmazeutischen Unternehmen. „Wenn wir bis ins Jahr 1990 zurückgehen, so hatten wir in der Zeit insgesamt 18 Kostendämpfungsgesetze.“ Weitere Regulierungen kamen durch Festbeträge, Erstattungsausschlüsse bei der Selbstmedikation, Einführung der Rabattverträge oder Steuerung des Verschreibungsverhaltens durch Budgetierung.
Bei den Selektivverträgen stellten die Rabattverträge einen „dominaten Vertragstyp“ dar. Den Zahlen nach sind die Rabattverträge ein Erfolgsmodell“, sagte Wegener. „Mit Stand April 2010 gab es 12.211 Rabattverträge, an denen 116 Krankenkassen und 141 pharmazeutische Unternehmer beteiligt waren.“ Das Gros der Rabatte betraf dabei Generika, die mit einem Festbetrag belegt waren. Die Einschätzung, dass mit dem AMNOG selektivvertragliche Möglichkeiten nach den §§ 130 b, 130 c sowie 140 b gestärkt würden, kann Wegener nicht teilen. Im Gegenteil: „Meiner Ansicht nach haben wir eher verminderte Verhandlungsspielräume.“ Die Anhebung der gesetzlichen Herstellerabschläge von 6 auf 16 Prozent für verschreibungspflichtige Arzneimittel ohne Festbetrag sowie das Preismoratorium, das bis zum 31.12.2013 gilt, nannte der BPI-Vorsitzende als Gründe. Darüber hinaus erwarte er eine zusätzliche Einschränkung durch die vorgeschalteten zentralen Verhandlungen über den Erstattungsbetrag nach § 130 b SGB V. Zwar sei die Weiterentwicklung noch schwer vorhersehbar. „Aber der Impuls für selektive Vertragsoptionen ist eher fraglich“, so Wegeners Resümee. <<
Autorin: Jutta Mutschler
Der Kern der Verfahrensordnung liegt vor
Die Beamten waren emsig, weit emsiger als viele hofften oder auch befürchteten. Seit wenigen Tagen liegt bereits die entsprechende Verordnung über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln nach § 35a Absatz 1 SGB V für Erstattungsvereinbarungen nach § 130b SGB V – kurz: Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung oder noch kürzer AM-NutzenV – vor. Auf diese Rechtsverordnung, die wie das AMNOG erst zum 1. Januar 2011 in Kraft treten wird, muss der G-BA seine ergänzenden Bestimmungen aufsetzen, die er – wie der unparteiische Vorsitzende des G-BA, Dr. Rainer Hess, bei der Thieme-Veranstaltung „Market Access & Health Economics““ verkündete – bereits in seiner Schublade liegen hat und nur noch entsprechend anpassen muss.
Dafür räumt ihm die AM-NutzenV den Zeitraum eines Monats nach Inkrafttreten der Rechtsverordnung ein – also bis Ende Januar. Diese Zeit werden die pharmazeutischen Unternehmen und deren Verbände nutzen, um mit Hess und seinem Team in Kontakt zu treten, wozu der G-BA laut seinen Aussagen auf dem Thieme-Kongress übrigens gern bereit ist.
Doch auch die Mitarbeiter des Gemeinsamen Bundesausschusses waren schon fleißig und sind schon seit Monaten dabei, die Leitplanken des AMNOG in eine detailliertere Verfahrensordnung zu bringen; ein Vorhaben, das nicht ganz einfach war und ist, weil die entsprechende Rechtsverordnung des BMG erst seit kurzem vorliegt und bis zur öffentlichen Anhörung, die am 25. November stattfand, auch noch einige Änderungen durchmachte.
Darum ist das, was Hess kürzlich anlässlich des Rechtssymposiums seiner Institution an Einblicken in die neue Verfahrensordnung des G-BA bekanntgab, zwar nur als aktueller Diskussionsstand zu verstehen; indes einer, der schon ziemlich detailliert aufzeigt, wohin die Reise ab Januar geht.
Und zwar vor allem in eine Zeit, in der der Nutzenbegriff als solcher wesentlich härter definiert wird als bisher. Bislang steht in der gültigen Verfahrensordnung des Gemeinsamen Bundesausschusses (in der Fassung vom 18. Dezember 2008, veröffentlicht in der Bundesanzeiger-Beilage 2009, S. 2.050, in Kraft getreten am 1. April 2009 und geändert am 17. Dezember 2009, veröffentlicht im Bundesanzeiger 2010, S. 968, in Kraft getreten am 12.02.2010) im Kaptitel 4 § 6 zur „Bewertung des Nutzens und der medizinischen Notwendigkeit“ folgendes:
(1) Der Nutzen und die medizinische Notwendigkeit gilt für zur Prüfung stehende Leistungen oder Behandlungen als hinreichend belegt, wenn
a) eine Bewertung nach §§ 135, 138 oder 137c SGB V das Ergebnis erbracht hat, dass der Nutzen und die medizinische Notwendigkeit einer der Leistung zugrunde liegenden Methode hinreichend belegt ist, oder wenn
b) die Leistung oder die Behandlung Bestandteil der vertragsärztlichen Versorgung ist. Der Unterausschuss soll im Zweifelsfall die Stellungnahme eines anderen Unterausschusses oder des Bewertungsausschusses nach § 87 SGB V einholen.
(2) Wenn eine Bewertung des Nutzens und der medizinischen Notwendigkeit nicht vorliegt oder begründete Zweifel bestehen, dass diese noch dem allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse entspricht, kann das Plenum eine sektorenübergreifende Bewertung nach dem 2. Kapitel auslösen.
Im neuen Kapitel 4 § 6 soll jedoch – zumindest nach jetzigem Diskussionsstand – stehen:
(1) Die Bewertung des therapeutischen Nutzens eines Arzneimittels erfolgt auf der Grundlage von Unterlagen entweder zum Ausmaß des therapeutischen Nutzens des Arzneimittels bei einer bestimmten Indikation oder durch Vergleich mit anderen Arzneimitteln oder Behandlungsformen unter Berücksichtigung des therapeutischen Zusatznutzens für die Patientinnen oder Patienten.
(2) Maßgeblich für die Beurteilung des therapeutischen Nutzens ist das Ausmaß der Beeinflussung patientenrelevanter Endpunkte, insbesondere Morbidität, Mortalität und Lebensqualität.
Der Nutzen wird viel genauer definiert
Damit wird nichts anderes versucht, als den bisher eher schwammigen Nutzenbegriff genauer zu fassen, wie es bereits auch in der BMG-Rechtverordnung angegangen wurde. Dort steht unter § 2 Begriffsbestimmungen im dritten Absatz, dass „der Nutzen eines Arzneimittels im Sinne dieser Verordnung der patientenrelevante therapeutische Effekt“ ist – insbesondere hinsichtlich der Verbesserung des Gesundheitszustands, der Verkürzung der Krankheitsdauer, der Verlängerung des Überlebens, der Verringerung von Nebenwirkungen oder einer Verbesserung der Lebensqualität. Dort steht aber auch, was als Zusatznutzen eines Arzneimittels im Sinne dieser Verordnung zu verstehen ist: „ein quantitativ oder qualitativ höherer Nutzen für Patienten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie“.
Wie der künftige Nutzen- und natürlich demzufolge auch der Zusatznutzen-Begriff im SGB V künftig aussehen könnte, verdeutlichte Dr. Dominik Roters, Leiter der G-BA-Rechtsabteilung. Bislang nennt der § 27 des ersten Sozialgesetzbuchs im ersten Absatz in Zusammenhang mit der Behandlung von Krankheiten lediglich Verben wie „erkennen“, „heilen“, „verhüten“ und „lindern“. Diese Verben können als Basis der Nutzenbewertung nicht dienen, denn die verlangt einen analytischeren Ansatz, der die Dimensionen Wirkung, Hauptziel(e), Wahrscheinlichkeit und Zuverlässigkeit der Aussagen, aber auch Compliance, unerwünschte Nebenwirkungen und mögliche Therapie-Schäden umfassen muss. Doch stößt man schon hier an die Grenzen einer künftig von der Politik gewollten Nutzenanalyse. Denn mit so richtig validen Studien kann die Pharmaindustrie zum Zeitpunkt der Marktzulassung selten bis nie aufwarten, zudem untersuchen die meisten Studien Surrogatparameter, was der Pharmaindustrie aber nicht vorzuwerfen ist: Denn meist kann sie andere gar nicht untersuchen, weil es ihr entweder ethisch oder einfach aus Zeitgünden gar nicht möglich ist. Was ihr indes vorzuhalten ist, dass sie – so nicht nur Roters Kritik – falsche oder keine Therapien zum Vergleich untersucht – demnach im Prinzip gegen Placebo testet. Sein Zwischenfazit lautet deshalb, dass – wenn Nutzen als Gesamtbegriff verstanden wird – „Nutzenbewertung einer Abschichtung der Unsicherheiten und eines rationalen Umgangs mit Erkenntnislücken“ bedarf.
Dieser rationale Umgang tut dringend Not. Erforderlich ist vor allem die „Kunst, mit begrenztem Wissen und wenig Zeit zu guten Lösungen zu kommen“, was Roter als heuristisches Verfahren bezeichnet. Aber auch das Wissen darüber, dass es immer eine Gratwanderung sein wird, weil der Nutzen immer zwischen einer objektiv auf das Therapieziel hinreichenden Wirksamkeit unterscheiden muss – zu denen auch rein patientenrelevante therapeutische Effekte zählen – und einer absoluten Wirksamkeit, die mit der Zielerreichung des angestrebten Behandlungserfolgs einher geht.
Wobei letzteres eben der gewünschte Zusatznutzen ist, bei dem immer die ethisch bedenkliche Zusatzfrage gestellt wird, ob der dadurch erreichte Effekt nun notwendig ist oder nicht. So ist im Zusammenhang mit dem Begriff der Notwendigkeit im § 6 Abs. 7 Nr. 3 des Entwurfs zur AM-NutzenV zu lesen: „Für Arzneimittel nach Absatz 3 sind das Ausmaß des Zusatznutzens und die therapeutische Bedeutung des Zusatznutzens unter Berücksichtigung des Schweregrades der Erkrankung gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie“ zu quantifizieren. Und zwar danach, ob (3):
» „ein geringer Zusatznutzen vorliegt, wenn eine gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie bisher nicht erreichte moderate und nicht nur geringfügige Verbesserung des therapierelevanten Nutzens im Sinne von § 2 Absatz 3 erreicht wird, insbesondere eine Verringerung von nicht schwerwiegenden Symptomen der Erkrankung.“
Dies ist für Roter nichts anderes als die Einführung einer „Erheblichkeitsschwelle“, die natürlich in erster Linie dem hinter allem stehenden Wirtschaftlichkeitsgebot oder auch der ökonomischen Fokussierung der Politik geschuldet ist. Deshalb sollte seine Warnung durchaus ernst genommen werden, wenn schon er als Jurist des G-BA sagt: „Zeit und Aufwand der Bewertung können der Versorgung höheren Schaden zufügen, als verbleibende Entscheidungsrisiken.“ <<