Nutzenbewertung an der Orphan-Grenze

Mit globalen Value-Dossiers, die das Unternehmen zur Prüfung in den Schlüsselmärkten in Europa vorgelegt habe, erwartet Aegerion ab 2014 Kostenerstattungsentscheidungen in einigen Ländern. Das schrieb Aegerion Pharmaceuticals in seinem Börsen-Ausblick Anfang des Jahres und erwartete damals eine „begrenzte Inanspruchnahme“ („Limited Uptake“) bis zu den Erstattungsentscheidungen für sein innovatives Produkt „Lojuxta“, das seit Dezember 2013 bei erwachsenen Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH) zugelassen ist. Obwohl das Medikament, das als der derzeit vermutlich stärkste lipidsenkende Arzneistoff auf den Markt gilt und laut einer Beurteilung von Prof. Dr. Hartmut Morck, Universität Marburg – nachzulesen in der Pharmazeutischen Zeitung (1) – als Sprunginnovation einzuschätzen ist, kommt der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA), das höchste Gremium der Selbstverwaltung im Gesundheitswesen, zu der Ansicht, dass der Zusatznutzen im Verhältnis zur zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt ist.