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Welche Evidenz ist entscheidend?

Editorial MA&HP 01/2018

PFS alleine kann auch ohne OS für Zusatznutzen (geringeren Ausmaßes) herangezogen werden (Frankreich). PFS wird explizit als Outcome-Parameter genannt und als Basis für einen Nutzenclaim bezüglich eines verlängerten Überlebens in obligaten ökonomischen Analysen anerkannt (England). Sowohl PFS als auch OS werden akzeptiert und als Parameter für Erstattungsverhandlungen verwendet (Spanien). Obwohl das PFS von den Zulassungsbehörden akzeptiert wird, bleiben im Rahmen einer Analyse zu Erstattungszwecken viele Zweifel bezüglich der korrekten Platzierung des Wirkstoffs im Behandlungsverlauf (Italien). Nur in Deutschland wird dem Progressionsfreien Überleben (PFS = Progression Free Survival) keine direkte Patientenrelevanz zugeschrieben.

Das geht aus einer Studie des IGES Instituts hervor, die in fünf führenden EU-Ländern die verfügbaren Quellen europäischer HTA-Behörden wie AETS, AIFA, AquAS, HAS, IQWiG und NICE ausgewertet hat. Da stellt sich die Frage, warum ausgerechnet die deutschen HTAs das PFS „nicht wahrnimmt oder zumindest vernachlässigt“, wie der Moderator des Fachsymposiums „Patientenrelevante Endpunkte und Big Data-Ansätze im deutschen Versorgungskontext“, veranstaltet von MSD und Pfizer, Dr. Johannes Bruns, Generalsekretär der Deutschen Krebsgesellschaft, zu Protokoll gab. Eine probate Antwort gab Dr. Uwe Vosgerau, Referent und Fachkoordinator Onkologie in der Abteilung Arzneimittel des G-BA, dass die Institution, für die er arbeitet, in keinem Fall ausdrücken wollte, dass das PFS keine Bedeutung für den Patienten habe, nur wäre die Bedeutung des PFS seitens der Pharmaunternehmen nicht hinreichend genug belegt.

Der Grund dafür ist systemimmanent. Viele europäische HTA-Organisationen vermischen im Endeffekt die Bewertung einer Innovation, indem sie die Nutzenbewertung und Preisbildung in einem Prozess abbilden. In der deutschen frühen Nutzenbewertung wird hingegen zwischen der datenbasierten Nutzenbewertung, hochwissenschaftlich durchgeführt vom IQWiG, danach durchaus politisch bewertet durch den G-BA – aber immer aufsetzend auf einer ausreichend evidenten Basis – und der anschließenden Preisbildung zwischen Pharmaunternehmen und Spitzenverband Bund unterschieden. Eine datenbasierte Bewertung aber braucht eine entsprechend studienbasierte Erhebung jenseits der Erfahrungswerte von Klinikern, wie Vosgerau rät: „Wenn es so ist, dass der Progress eine große mentale Belastung für den Patienten darstellt, muss man das zeigen.“ Die Frage bleibt, mit welchem validierten PRO-Instrument (Patient Reportet Outcome) das zu geschehen hat.

Eine weitere Schrittinnovation geht aus einem von IGES und Novartis erarbeiteten Positionspapier hervor. Um einen Verlust von Therapieoptionen in der Onkologie – insbesondere in frühen Therapielinien – zu verhindern, müsste die Zeit ohne Fortschreiten der Krebserkrankung (PFS) als eigenständiger, patientenrelevanter Endpunkt für die Morbidität anerkannt werden – aber unter bestimmten Voraussetzungen. Und zwar drei an der Zahl: Erstens, wenn die Überlebenszeit in den Zulassungsstudien nur eingeschränkt zu bestimmen ist; zweitens, wenn die Verlangsamung der Krankheitsprogression ein in Leitlinien erklärtes Therapieziel ist. Und zum Dritten, wenn nach Fortschreiten der Krebserkrankung Folgetherapien indiziert sind und die Substanz gegenüber diesen Folgetherapien ein günstiges Sicherheitsprofil aufweist.

Moment mal: Habe ich da oben gerade „ausreichend evidente Basis“ geschrieben? „RCT sind nicht die Grundlage von EbM, sondern sie sind für die Frage nach dem Nutzen die fehlerärmsten Instrumente – nicht mehr und nicht weniger.“ Das sagt Prof. Windeler, der Leiter des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), im Titelinterview mit „Monitor Versorgungsforschung“ (MVF 01/18). Entscheidend ist jedoch vor allem diese Frage: Wie steht es eigentlich mit der Übertragbarkeit der in RCT gefundenen Ergebnisse in die Real World der Versorgung, von der Windeler sagt, er wisse nicht, was das ist? Und für welche Entscheidungen müssen RCT und für welche sollten Real World-Daten zugrunde gelegt werden? Wie valide sind internationale Ergebnisse für die Versorgung in Deutschland? Auf welche Evidenz gründen Ärzte die individuellen Entscheidungen für die Patienten? Allgemein: Welche Evidenz ist für welche Entscheidungssituation die richtige? Und im Endeffekt: Welche Evidenz ist im Sinne der Patienten entscheidend?

Diesen sehr zentralen Fragen geht der Fachkongress des „MA&HP“-Schwestermediums „Monitor Versorgungsforschung“ nach und beantwortet diese, wie gewohnt, aus verschiedenen fachlichen Anwendungsperspektiven. Zu diesem Fachkongress am 11. April in Berlin lade ich Sie schon heute an dieser Stelle ganz herzlich ein und bitte Sie, sich aktiv in die Diskussion einzubringen!

Ihr

Peter Stegmaier
Chefredakteur „Market Access & Health Policy“

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