G-BA sieht erheblichen Zusatznutzen bei neuem Orphan Drug

Diese bestimmte Form der akuten myeloischen Leukämie (AML) komme nur bei wenigen Patientinnen und Patienten vor. Dennoch konnte der pharmazeutische Unternehmer in einer randomisiert-kontrollierten Studie zeigen, dass Ivosidenib in Kombination mit dem Wirkstoff Azacitidin für die Patientinnen und Patienten, bei denen keine intensive Chemotherapie möglich ist, einen deutlichen Überlebensvorteil bringt. Vergleichstherapie war die alleinige Anwendung von Azacitidin. Bei den Nebenwirkungen gab es keine relevanten Unterschiede. Angesichts der bislang schlechten Prognose für diese spezielle Patientengruppe weisen die Studienergebnisse insgesamt auf eine deutliche Verbesserung der Therapie durch den Einsatz von Ivosidenib hin.

Ivosidenib bei akuter myeolischer Leukämie

Die AML ist eine bösartige Erkrankung des blutbildenden Systems. Unreife Vorläuferzellen vermehren sich unkontrolliert und unterdrücken die normale Blutbildung im Knochenmark. Folge ist ein Mangel an gesunden Blutplättchen (Thrombozyten) sowie roten und weißen Blutzellen (Erythrozyten und Leukozyten). Die Art der Behandlung hängt vor allem davon ab, an welcher Form der AML die Patientin oder der Patient erkrankt ist.

Ivosidenib in Kombination mit Azacitidin ist zugelassen für die Behandlung von Erwachsenen mit neu diagnostizierter AML mit einer spezifischen Mutation im Isocitrat-Dehydrogenase-1-Gen (IDH1-R132-Mutation), die für eine Standard-Induktionschemotherapie nicht geeignet sind. Der Anteil der AML-Patientinnen und Patienten, die diese spezifische Form hat, liegt zwischen 6 bis 16 Prozent. Aufgrund der sehr geringen Patientenzahl hat Ivosidenib eine Zulassung als Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen erhalten.