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Orphan Drugs - Förderung weiterhin wichtig!

29.02.2024 08:54
"Bei der Behandlung von Schwer- und Schwerstkranken sind Arzneimittel gegen Seltene Leiden (Orphan Drugs) oft die einzige Hoffnung. Ihre Zulassung und Vermarktung darf nicht erschwert werden" sagt BPI-Hauptgeschäftsführer Dr. med. Kai Joachimsen anlässlich des Tages der Seltenen Erkrankungen. "Wir hören im politischen Raum leider immer wieder Stimmen die sagen, es gäbe zu viele Orphan Drugs und deren Entwicklung sei privilegiert. Dabei ist das Gegenteil der Fall: Es gibt 8.000 Seltene Erkrankungen und bislang ist erst ein Bruchteil davon behandelbar. Es gibt also nicht zu viele Orphan Drugs, sondern zu wenige!"

"Jeder hat ein Recht auf eine gute Gesundheitsversorgung - das gilt für Patientinnen und Patienten mit häufigen Erkrankungen genauso, wie für jene mit Seltenen Leiden. In den allermeisten Fällen steht mit einem Orphan Drug erstmals überhaupt eine medikamentöse Therapie zur Verfügung", so Joachimsen. Und wenn es vorher nichts gab, sei es offensichtlich, dass eine neue Therapie einen Zusatznutzen habe und ohne größere Hürden in die Versorgung kommen müsse.

"Die vom Gesetzgeber im AMNOG verankerte Sonderstellung von Orphan Drugs ist kein Privileg, sondern ein Segen für betroffene Patientinnen und Patienten! Sie muss unbedingt erhalten bleiben. Denn bisher stehen in Deutschland nahezu alle in der EU zugelassenen Orphan Drugs auch tatsächlich der Patientenversorgung zur Verfügung", erklärt der BPI-Hauptgeschäftsführer

Die Politik müsse jetzt signalisieren, dass sie im Interesse der Patientinnen und Patienten agiere und auch zukünftig neue Therapieoptionen für Seltene Erkrankung fördern wolle, die bislang nicht behandelbar sind. Hierzu seien gute Rahmenbedingungen für die Industrie unerlässlich. "Von der Bundesregierung wurde dies im Rahmen des kürzlich veröffentlichten Medizinforschungsgesetzes auch an mehreren Stellen anerkannt - beispielsweise durch verbesserte Bedingungen für die klinische Forschung in Deutschland. Arzneimittelrechtliche Verbesserungen wirken aber nur, wenn sie parallel auch sozialrechtlich weitergedacht werden. Nur so können sie Patientinnen und Patienten zugutekommen", betont Joachimsen.