RHEACELL erhält positives Signal für beschleunigtes Stammzell-Entwicklungsprogramm bei seltener Schmetterlingskrankheit

In Europa gelten Krankheiten als selten, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen davon betroffen sind. Außerdem muss die Erkrankung chronisch und lebensbedrohlich sein. Viele davon beginnen bereits im Kindes- und Jugendalter. Mit rund 500.000 Menschen weltweit gehört auch die Epidermolysis bullosa (EB) zu den seltenen Erkrankungen, die nicht nur die Lebensqualität der Betroffenen massiv beeinträchtigt, sondern im schlimmsten Fall auch tödlich enden kann.[1]

EB umfasst ein heterogenes Spektrum genetischer Hauterkrankungen, bei denen die Haut so verletzlich ist wie die Flügel eines Schmetterlings. Selbst geringfügige mechanische Beanspruchung oder Reibungen können zu Blasenbildung mit schmerzhaften chronischen Wunden an Haut und Schleimhaut führen.[2] Bei schweren Formen kann es zu Entzündungen oder starker Narbenbildung an inneren Organen wie dem Magen-Darm-Trakt kommen.1 Erosionen und Vernarbungen der Speiseröhre können das Schlucken fester Nahrung erschweren bzw. unmöglich machen, mit daraus resultierender Unterernährung und Wachstumseinschränkung.[3] Des Weiteren kann der Verlust von Finger- oder Zehennägeln sowie die Verschmelzung von Fingern und Zehen zu erheblichen Funktionsstörungen und damit zu einer schweren Behinderung führen.3 EB-Patienten weisen zudem ein erhöhtes Tumorrisiko sowie eine deutlich erhöhte Sterblichkeitsrate auf. [4]

Förderung regenerativer Therapieansätze: Zulassungsbehörde sieht Potenzial in Stammzelltherapeutikum

Stammzellbasierte, regenerative Therapieansätze gewinnen gerade bei bisher nicht heilbaren Erkrankungen immer mehr an Bedeutung. Das biopharmazeutische Unternehmen RHEACELL widmet sich seit über 15 Jahren der Arzneimittelentwicklung basierend auf entzündungs-hemmenden ABCB5-positiven mesenchymalen Stammzellen für Patienten, die an schweren immun- und entzündungsbedingten Krankheiten leiden, für die es zurzeit keine adäquaten Behandlungsmöglichkeiten gibt.

Nach einem sogenannten 'RPDD-Voucher' der FDA im Dezember 2023 (Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher)erhielt RHEACELL nun im Februar 2024 einen 'Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)-Fast-Track'-Prozess für ihr Stammzelltherapeutikum. Damit möchte die amerikanische Arzneimittelbehörde die Entwicklung von regenerativen Therapien für Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf vorantreiben, um Kindern mit der seltenen, lebensbedrohlichen Schmetterlingskrankheit zeitnah eine therapeutische Option ermöglichen zu können.

"Die positive Einschätzung der FDA für eine Beschleunigung unseres klinischen Entwicklungsprogramms für die Schmetterlingskrankheit ist für Betroffene angesichts ihres enormen Leidensdrucks von großer Bedeutung. Es ist aber auch eine wichtige Bestätigung für das therapeutische Konzept der regenerativen, antientzündlichen ABCB5+ MSCs als neue vielversprechende Therapieoption bei Rare Diseases, welches wir nun nach erfolgreicher Phase 2a-Studie mit Hochdruck weiterentwickeln werden", freute sich Dr. Christoph Ganss, Arzt, Mitbegründer und Geschäftsführer von RHEACELL über die jüngste Rückmeldung der FDA.

Referenzen

[1] Rashidghamat E. et al. (2017). Novel and emerging therapies in the treatment of recessive dystrophic epidermolysis bullosa. Intractable & Rare Diseases Research 6:6-20. DOI: 10.5582/irdr.2017.01005

[2] Bardhan A. et al. (2020). Epidermolysis bullosa. Nature Reviews Disease Primers 6:78. DOI: 10.1038/s41572-020-0210-0

[3] Shinkuma, S. (2015). Dystrophic epidermolysis bullosa: A review. Clinical, Cosmetic and Investigational Dermatology (8):275-284. DOI: 10.2147/CCID.S54681

[4] Mittapalli VR. et al. (2016). Injury-Driven Stiffening of the Dermis Expedites Skin Carcinoma Progression. Cancer Research 76:940-51. DOI: 10.1158/0008-5472.CAN-15-1348