Seltene Erkrankungen: Große Mehrheit der Deutschen wünscht sich bessere Versorgung mit innovativen Therapien
Besonders pessimistisch ist der Blick in die Zukunft bei den Betroffenen selbst: Sechs von zehn sind der Meinung, dass die Gesundheitsversorgung im Bereich der Seltenen Erkrankungen in den nächsten fünf Jahren nachlassen wird. Um die Lebenssituation von Menschen mit Seltenen Erkrankungen zu verbessern, halten 70 Prozent der Befragten den Ausbau innovativer Behandlungs- und Therapiemöglichkeiten für erforderlich - bei den Betroffenen selbst sind es sogar rund 90 Prozent. In der Konsequenz formulieren die Befragten ein klares Votum an die Politik: Mehr als zwei Drittel fordern, dass die Politik für bessere Rahmenbedingungen bei der Versorgung mit innovativen Behandlungsmethoden sorgen muss.
Die Umfrageergebnisse wurden am 13. März 2024 beim 8. Fachgespräch von Takeda in Berlin vorgestellt. Vor dem Hintergrund der Europawahl 2024 am 6.-9. Juni wurde der gesundheitspolitische Einfluss der EU bewertet und nachgefragt, wer die Rahmenbedingungen für die Gesundheitsversorgung gestalten sollte. Die teilnehmenden Expertinnen und Experten teilten die Einschätzung der Befragten, dass aktuell Migration, Sicherheit bzw. Verteidigung und Wirtschaft im Fokus stehen. Dies könne sich gerade für Seltene Erkrankungen negativ auswirken. Diese müssten in der öffentlichen Debatte noch mehr Gehör finden, wie der Schirmherr des Fachgesprächs Erich Irlstorfer, Bundestagsabgeordneter der CDU/CSU-Fraktion und Mitglied des Gesundheitsausschusses, ausführte: "Auch wenn die gesundheitliche Versorgung der nationalstaatlichen Kompetenz untergeordnet ist, liegt viel Potenzial in der gemeinsamen europäischen Zusammenarbeit. Dabei darf die Versorgung von Menschen mit Seltenen Erkrankungen nicht vergessen werden. Neben deutlich mehr Aufmerksamkeit in der Gesellschaft und der Politik, benötigen wir vor allem mehr Forschung und Engagement aller Beteiligten im Gesundheitswesen. Öffentlichkeitswirksame Kampagnen können dazu einen wichtigen Beitrag leisten, jedoch müssen wir auch die grundlegenden Strukturen im Sinne einer besseren medizinischen Versorgung der Betroffenen verändern - nicht nur in Deutschland, sondern in ganz Europa."
In der EU leben rund 30 Millionen Menschen mit Seltenen Erkrankungen. Über deren zukünftige Versorgungslage zeigte sich Geske Wehr, Generalsekretärin der Patientenorganisation EURORDIS - Rare Diseases Europe angesichts der Umfrageergebnisse besonders besorgt: "Wenn nicht nur die Mehrheit der Menschen, die mit Seltenen Erkrankungen leben, ihre zukünftige Gesundheitsversorgung kritisch sehen, sollte das für alle ein Alarmsignal sein. Wir brauchen dringend einen europaweiten Aktionsplan, mit dem die Betroffenen und ihre Familien endlich sichtbar werden und ihre Lebensqualität spürbar verbessert wird."
Zwar habe es in der Gesundheitsversorgung von Menschen mit Seltenen Erkrankungen in den letzten Jahren durchaus Fortschritte gegeben. Doch nach wie vor ist zum einen die lange und für Betroffene belastende Dauer bis zur richtigen Diagnose - durchschnittlich bis zu 4,8 Jahre[i] - eine große Herausforderung. Zum anderen besteht insbesondere bei Seltenen Erkrankungen noch immer ein hoher Bedarf an medizinischen Innnovationen, da aktuell nur für rund 5% von ca. 10.000 Erkrankungen zugelassene Therapien verfügbar sind.[i],[ii]
Vor diesem Hintergrund sind die Ergebnisse der Umfrage zur Verantwortlichkeit für innovative Behandlungsmethoden bei Seltenen Erkrankungen besonders relevant: Denn eine deutliche Mehrheit der Befragten geht davon aus, dass die forschenden Pharmaunternehmen (38%) und die Bundesregierung (29%) Schlüsselpositionen besetzen, wenn es um die Erweiterung des Therapieangebotes für Seltene Erkrankungen geht. Die Expertinnen und Experten deuten die Ergebnisse als Auftrag an die Pharmaindustrie und die Bundesregierung, in den Dialog zu gehen, gemeinsam die Verantwortung zu übernehmen und mit effizienten Rahmenbedingungen Innovationen zu fördern.
Die künftige Entwicklung innovativer Therapien und deren Verfügbarkeit wird maßgeblich durch das EU-Pharma-Paket, über das derzeit auf EU-Ebene verhandelt wird, beeinflusst, wie Jean-Luc Delay, Geschäftsführer Takeda Deutschland, ausführte: "Pharmaunternehmen leisten einen großen Beitrag bei der Versorgung von Menschen mit Seltenen Erkrankungen.Für die zeit- und kostenintensiveForschung und Entwicklung an innovativen, wirksamen und zielgerichteten Therapien benötigen wir verlässliche Rahmenbedingungen. Die Politik ist in der Verantwortung, das EU-Pharma-Paket jetzt so zu gestalten, dass Wissenschaft, Unternehmen und Gesundheitssystem optimale Voraussetzungen bei der Entwicklung innovativer Therapien und der flächendeckenden Versorgung der Betroffenen haben."
Letztendlich könne nur durch gemeinsames Engagement die Versorgung und Lebensqualität von Menschen mit Seltenen Erkrankungen entscheidend vorangebracht werden, lautete das übereinstimmende Fazit aller Teilnehmenden des Fachgesprächs, die zudem übereinstimmend die Bedeutung der Europawahl 2024 im Hinblick auf die künftige Gesundheitsversorgung der EU-Bürger hervorhoben und zu einer hohen Wahlbeteiligung appellierten.
Referenzen
[i] Global Genes. RARE Diseases Facts. Verfügbar unter: https://globalgenes.org/rare-disease-facts/ Letzter Zugriff: März 2024
[ii] European Expert Group for Orphan Drug Incentives. Orphan Medicine Incentives: How to Address the Unmet Needs of Rare Disease Patients by Optimizing the European Orphan Medicinal Product Landscape Guiding Principles and Policy Proposals by the European Expert Group for Orphan Drug Incentives. Frontiers in Pharmacology; 12. 2021. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34975469/ Letzter Zugriff: März 2024
Über die Umfrage
Das Markt- und Meinungsforschungsunternehmen Civey hat im Auftrag des biopharmazeutischen Unternehmens Takeda in einer unabhängigen und repräsentativen Befragung die Einschätzungen der Bevölkerung in Deutschland hinsichtlich der Seltenen Erkrankungen ermittelt. Im Mittelpunkt der Online-Umfrage standen die Bewertung der Gesundheitsversorgung bei Seltenen Erkrankungen, die Bedeutung innovativer Therapien und die Erwartungen an die relevanten Akteure im Gesundheitssystem. Im Rahmen der Studie wurden vom 22. bis 26.02.2024 online ca. 5.000 Bundesbürgerinnen und Bundesbürger ab 16 Jahren befragt. Die Ergebnisse sind aufgrund von Quotierungen und Gewichtungen repräsentativ unter Berücksichtigung des statistischen Fehlers von 2,5 Prozentpunkten (Gesamtergebnis).
