Gen- und Zelltherapien sind Medizin der Zukunft

Ende Mai erhielt PTC Therapeutics Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) ein positives CHMP-Votum. Nach der Ratifizierung durch die Europäische Kommission wird diese neue Gentherapie im Bereich neuropädiatrischer Erkrankungen die erste zugelassene krankheitsmodifizierende Behandlung für Aromatische L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC)-Mangel und die erste Gentherapie sein, die direkt in das Gehirn infundiert wird. „Market Access & Health Policy“ sprach mit Dr. Birgit Hutz, Geschäftsführerin der PTC Therapeutics Germany GmbH, über die Erkrankung, Therapie und die ATMP (Advanced Therapeutical Medicinal Product)-Landschaft.