Tag der seltenen Erkrankungen: Orphan Drugs verändern Struktur der Pharmaindustrie

Von den in Europa zugelassenen Orphan Drugs stehen die allermeisten (rund 94 Prozent) deutschen Patientinnen und Patienten zur Verfügung. Auffällig sind die Anbieterstruktur bei den Orphan Drugs und der ungewöhnlich gering konzentrierte Markt: Von den 112 Unternehmen mit Orphan Drugs 2020 waren 61 und damit mehr als jedes zweite mit nur einem Wirkstoff am Markt, 20 weitere mit nur zwei.

„Die hohe Anzahl von Entwicklern von Orphan Drugs mit oft nur wenigen Produkten zeigt, dass die rechtlichen Regeln für Orphan Drugs Markteintrittsbarrieren für Innovatoren reduziert haben. Kleinere Unternehmen engagieren sich fokussiert auf einem medizinischen Gebiet, wo für Patienten ein hoher Nachholbedarf besteht“, sagt der Chef des IGES Instituts, Prof. Bertram Häussler. „Die Entwicklung von Orphan Drugs ist für Unternehmen wirtschaftlich weiterhin sehr risikoreich. Die Vielzahl von Innovatoren erhöht jedoch die Chancen, für die weiterhin zahlreichen unbehandelbaren Orphan Diseases eine Therapieoption zu finden. Dies sollte bei der Gestaltung der Rahmenbedingungen nicht aus dem Blick geraten“, so Häussler.